Hemgenix este un medicament produs pentru a trata adulții care suferă de hemofilie B, o tulburare genetică de sângerare în care oamenii nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge. Unul din 40.000 de oameni suferă de această boală, iar cei mai mulţi sunt bărbați.
FDA a aprobat Hemgenix pe baza siguranței și eficacității evaluate în două studii efectuate pe aproximativ 60 de bărbați adulți. Cele mai frecvente efecte secundare au inclus enzime hepatice crescute, dureri de cap, simptome asemănătoare gripei și reacții ușoare legate de perfuzie.
Medicamentul se administrează intravenos în doză unică.
„Aprobarea acestui medicament oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare de boală asociată cu această formă de hemofilie”, a spus Dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, într-un comunicat.
Institute for Clinical and Economic Review, o organizație independentă de cercetare nonprofit care analizează valoarea medicamentelor eliberate pe bază de rețetă și a altor produse medicale, a confirmat pentru CNN că Hemgenix este acum cel mai scump medicament din lume.
Până la aprobarea Hemgenix cel mai scump medicament din SUA era Zolgensma, un medicament aprobat de FDA în 2019 pentru a trata atrofia musculară spinală, al cărui preţera de 2,1 milioane de dolari pentru o doză de tratament.