Inovaţie revoluţionară în medicină. Editarea genetică, procedura care ar putea schimba ireversibil omenirea, realizată în SUA

O echipă de medici din Statele Unite a editat genele unui pacient în urma unei intervenții de modificare a ADN-ului realizată în premieră direct în corpul uman, informează The Telegraph joi.
Iulian Tudor
17 nov. 2017, 09:06
Inovaţie revoluţionară în medicină. Editarea genetică, procedura care ar putea schimba ireversibil omenirea, realizată în SUA

Medicii din California au administrat tratamentul intravenos experimental ce furnizează instrucțiuni de modificare a ADN-ului în corpul lui Brian Madeux, care suferă de sindrom Hunter.

Corpul persoanelor diagnosticate cu acest sindrom este incapabil să descompună molecule de zahăr denumite mucopolizaharide. Ca urmare, moleculele se acumulează și cauzează daune creierului și organelor, în cazurile severe această situație fiind fatală.

Persoanele afectate necesită în mod regulat terapie de substituție enzimatică pentru a descompune aceste molecule, însă Brian Madeux a declarat că a ales să ia parte la studiul clinic deoarece „suferă de dureri în fiecare secundă”.

Bărbatul în vârstă de 44 de ani din Arizona a urmat tratamentul luni, în cadrul Spitalului de Pediatrie UCSF Benioff din Oakland, California.

Deocamdată este prea devreme să se știe cu siguranță dacă procedura de terapie genică efectuată în premieră a fost un succes însă, în caz afirmativ, ADN-ul lui Madeux deține în prezent instrucțiunile necesare pentru producerea enzimei necesare.
Prin intermediul procedurii intravenoase, Madeux a primit miliarde de copii de instrumente genetice care acționează asupra unei porțiuni exacte a ADN-ului său. Acestea se deplasează către ficat unde, pe baza acestor instrucțiuni, celulele produc foarfece moleculare — numite nucleaze ”deget de zinc” — și pregătesc genele corectoare. „Degetele” taie ADN-ul permițând astfel genei noi să se strecoare înăuntru. Aceasta direcționează mai departe celula să producă enzima care lipsește pacientului.

„Tăiem ADN-ul, îl deschidem, inserăm o genă, îl coasem la loc. Reparare invizibilă”, a explicat doctor Sandy Macrae, președinte al Sangamo Therapeutics, compania californiană care testează procedura pentru două boli metabolice și hemofilie.

Doctor David R. Liu de la Universitatea Harvard a declarat că această încercare clinică marchează o nouă eră. „Încercarea clinică pentru sindromul Hunter, condusă de o companie cu rol de pionierat, amintește o dată în plus că am intrat într-o eră a editării genomice”, a spus el, potrivit sursei citate. „Sunt încrezător că procedura ar putea oferi atât beneficii terapeutice pentru pacient, cât și informații prețioase pentru dezvoltarea unor terapii de editare”, a adăugat Liu.

Doctor Robin Lovell-Badge de la Institutul Francis Crick a subliniat că realizarea acestui tratament pentru afecțiuni mai complexe va fi o provocare. „Există mult potențial pentru tratarea în acest mod a bolilor de ficat”, a spus el. „Aplicarea sa pe lucruri mai complexe, precum distrofia musculară sau fibroza chistică va necesita mult mai multă muncă”, a atras acesta atenția.

Tehnica a fost aplicată anterior acestei intervenții, însă numai pe celule extrase din corp care au fost editate și apoi reintroduse în organism. Acest lucru nu este, însă, posibil în ceea ce privește celulele din organe precum ficat, inimă sau creier.

„Dacă funcționează la fel de bine cum funcționează pe șoareci, (rezultatele) au ramificații uriașe”, a declarat pentru BBC doctor Chester Whitley, unul dintre medicii care au contribuit la efectuarea acestui test clinic. „Sunt foarte încrezător că avem atât un mod sigur cât și eficace de a oferi terapie genetică”, a mai spus specialistul care a adăugat că, pe termen lung, speră să poată realiza această tehnică imediat după naștere deoarece un „copil netratat pierde 20 puncte de IQ pe an”.

DailyBusiness
Poți păstra numărul de înmatriculare dacă vinzi sau radiezi mașina? Legea oferă răspunsul clar
Spynews
EXCLUSIV / Robert Lele, anchetat de procurori după ce a bătut-o pe Andra Volos. Manelistul a fugit și Poliția nu l-a mai găsit acasă
Bzi.ro
Reacția lui Gigi Becali, după ce Guvernul a declarat zi de doliu național în urma morții Papei Francisc: „Nu plâng la mormânt străin!”
Fanatik.ro
Obiceiul sănătos recomandat persoanelor care au peste 50 de ani. Ce e bine să facă în fiecare zi
Capital.ro
Regulă pentru pensionarii cu permis de conducere. Seniorii de peste 65 de ani trebuie să aleagă
Playtech.ro
Klaus Iohannis, generos înainte de alegerile prezidenţiale. Gestul făcut de fostul preşedinte faţă de un bătrân, pe stradă
DailyBusiness
Ministrul Energiei, Sebastian Burduja, dă asigurări că nu vom petrece Paștele pe întuneric. ”NU există risc de black-out în România, în condițiile actuale!”
Adevarul
Un român a făcut parte din echipa care a amenajat cripta Papei Francisc. Sicriul Sfântului Părinte a trecut prin mâinile sale
wowbiz.ro
Fostul iubit al Danielei Crudu a fost declarat mort! Detalii halucinante
Spynews
Cătălin Dobrescu, fostul soț al Oanei Radu, și-a cerut iubita în căsătorie! Cum a reacționat Alina
Spynews
Cătălin Botezatu și Nicolle Fota se pregătesc de nuntă?! Iubita designerului a dezvăluit cum își dorește să arate rochia de mireasă
Evz.ro
Piramida de la Pitești, locul enigmatic al experimentelor neconvenționale
Ego.ro
Donald Trump, înșelat de a doua soție chiar cu garda lui de corp! Detalii halucinante
Prosport.ro
Prietena Soranei Cîrstea, divorțată de o vedetă TV! Pentru ea a părăsit-o milionarul pe Ana
kanald.ro
„Nu te voi uita niciodată, prieten drag!” Tudor s-a stins din viață în Marea Britanie, la doar 27 de ani. Prietenii săi cer acum ajutor pentru repatriere
Cancan.ro
Vedeta TV a murit la 44 ani din cauza unei infecții severe. Medicii i-au amputat piciorul, dar a fost prea târziu
Playsport.ro
Incredibil! Cum poate să arate Sandra Izbașa la 11 ani după ce s-a retras din gimnastică. Imaginile au scăpat pe net
Capital.ro
Finalul lui Călin Georgescu: E scos din joc! Verdictul sosit duminică, 27 aprilie: Nu au nimic
StirileBZI
Câți bani pot să scoată românii de la bancomat în 2025. Băncile au impus noi limite!
Prosport.ro
FOTO. Simona Halep, în costum de baie şi cămaşă transparentă! Cât costă geanta Marni de plajă
stirilekanald.ro
Dezastrul de la Cernobîl, 39 de ani după: Urmele radioactive sunt încă prezente în România! Cum pot ajunge pe masa fiecăruia dintre noi
Judecătorul Alexandru Vasile de la Curtea de Apel Ploieşti va fi cercetat de Inspecţia Judiciară
MediaFlux
Noi beneficii la pensionare. Anunț al șefului Casei de Pensii
Shtiu.ro
Cum se aprinde Lumina Sfântă la Ierusalim? Cum aprinde preotul lumânările fără sursă de foc?
Puterea.ro
Planta care atrage iubirea în viața noastră. Floarea fericirii feminine nu ar trebui să lipsească din casele noastre