Inovaţie revoluţionară în medicină. Editarea genetică, procedura care ar putea schimba ireversibil omenirea, realizată în SUA

O echipă de medici din Statele Unite a editat genele unui pacient în urma unei intervenții de modificare a ADN-ului realizată în premieră direct în corpul uman, informează The Telegraph joi.
Iulian Tudor
17 nov. 2017, 09:06
Inovaţie revoluţionară în medicină. Editarea genetică, procedura care ar putea schimba ireversibil omenirea, realizată în SUA

Medicii din California au administrat tratamentul intravenos experimental ce furnizează instrucțiuni de modificare a ADN-ului în corpul lui Brian Madeux, care suferă de sindrom Hunter.

Corpul persoanelor diagnosticate cu acest sindrom este incapabil să descompună molecule de zahăr denumite mucopolizaharide. Ca urmare, moleculele se acumulează și cauzează daune creierului și organelor, în cazurile severe această situație fiind fatală.

Persoanele afectate necesită în mod regulat terapie de substituție enzimatică pentru a descompune aceste molecule, însă Brian Madeux a declarat că a ales să ia parte la studiul clinic deoarece „suferă de dureri în fiecare secundă”.

Bărbatul în vârstă de 44 de ani din Arizona a urmat tratamentul luni, în cadrul Spitalului de Pediatrie UCSF Benioff din Oakland, California.

Deocamdată este prea devreme să se știe cu siguranță dacă procedura de terapie genică efectuată în premieră a fost un succes însă, în caz afirmativ, ADN-ul lui Madeux deține în prezent instrucțiunile necesare pentru producerea enzimei necesare.
Prin intermediul procedurii intravenoase, Madeux a primit miliarde de copii de instrumente genetice care acționează asupra unei porțiuni exacte a ADN-ului său. Acestea se deplasează către ficat unde, pe baza acestor instrucțiuni, celulele produc foarfece moleculare — numite nucleaze ”deget de zinc” — și pregătesc genele corectoare. „Degetele” taie ADN-ul permițând astfel genei noi să se strecoare înăuntru. Aceasta direcționează mai departe celula să producă enzima care lipsește pacientului.

„Tăiem ADN-ul, îl deschidem, inserăm o genă, îl coasem la loc. Reparare invizibilă”, a explicat doctor Sandy Macrae, președinte al Sangamo Therapeutics, compania californiană care testează procedura pentru două boli metabolice și hemofilie.

Doctor David R. Liu de la Universitatea Harvard a declarat că această încercare clinică marchează o nouă eră. „Încercarea clinică pentru sindromul Hunter, condusă de o companie cu rol de pionierat, amintește o dată în plus că am intrat într-o eră a editării genomice”, a spus el, potrivit sursei citate. „Sunt încrezător că procedura ar putea oferi atât beneficii terapeutice pentru pacient, cât și informații prețioase pentru dezvoltarea unor terapii de editare”, a adăugat Liu.

Doctor Robin Lovell-Badge de la Institutul Francis Crick a subliniat că realizarea acestui tratament pentru afecțiuni mai complexe va fi o provocare. „Există mult potențial pentru tratarea în acest mod a bolilor de ficat”, a spus el. „Aplicarea sa pe lucruri mai complexe, precum distrofia musculară sau fibroza chistică va necesita mult mai multă muncă”, a atras acesta atenția.

Tehnica a fost aplicată anterior acestei intervenții, însă numai pe celule extrase din corp care au fost editate și apoi reintroduse în organism. Acest lucru nu este, însă, posibil în ceea ce privește celulele din organe precum ficat, inimă sau creier.

„Dacă funcționează la fel de bine cum funcționează pe șoareci, (rezultatele) au ramificații uriașe”, a declarat pentru BBC doctor Chester Whitley, unul dintre medicii care au contribuit la efectuarea acestui test clinic. „Sunt foarte încrezător că avem atât un mod sigur cât și eficace de a oferi terapie genetică”, a mai spus specialistul care a adăugat că, pe termen lung, speră să poată realiza această tehnică imediat după naștere deoarece un „copil netratat pierde 20 puncte de IQ pe an”.

DailyBusiness
Vești proaste pentru o categorie de români. Crește vârsta de pensionare
Spynews
Ce este Gold Card, viza lansată de Donald Trump. De când va fi disponibil și cât costă cardul de aur
Bzi.ro
Loredana Groza s-a sărutat cu un cal! Ipostază șocantă a devenit virală! – FOTO
Fanatik.ro
Cu ce să cureți chiuveta din bucătărie ca să strălucească. Produsul pe care e musai să-l eviți
Capital.ro
Adevărul despre Elena Udrea și Băsescu. Ce au făcut departe de ochii tuturor: I-a dat pe...
Playtech.ro
Ce nu pot ține pe balcon românii care stau la bloc. Mulți ignoră un detaliu important, greșeala este taxată cu amendă
DailyBusiness
Românii, luați la control! Amenzi de până la 1.500 de lei între 1 și 6 aprilie
Adevarul
Mesajele înfiorătoare trimise de Andrew Tate fostei iubite: „Ce rost să te am dacă nu te bat?”
wowbiz.ro
Regele Charles, la spital! Palatul Buckingham a făcut anunțul cu privire la starea de sănătate a monarhului
Spynews
Imagini savuroase cu Serghei Mizil în tinerețe! Cum arăta concurentul de la Asia Express la prima nuntă | FOTO
Spynews
Șacalul și-a recunoscut crimele, după un an de negare! Răsturnare incredibilă de situație în dubla tragedie din Constanța
Evz.ro
Accident aviatic pe râul Hudson. Miracolul care a uimit lumea
Ego.ro
Andreea Bălan și Loredana au dat lovitura! Nici Bogdan de la Ploiești nu se lasă mai prejos! EXCLUSIV
Prosport.ro
FOTO. Cea mai frumoasă fotbalistă din lume s-a iubit cu colega ei
kanald.ro
Cutremur în România, astăzi! Unde s-a produs și ce magnitudine a avut seismul
Cancan.ro
Indecente în public! Emily Bughelea, Antonia și Delia, surprinse cu mâna la... Dar mai bine vă lăsăm să vedeți ce au făcut în public GALERIE FOTO
Playsport.ro
Incredibil! Cum poate să arate Sandra Izbașa la 11 ani după ce s-a retras din gimnastică. Imaginile au scăpat pe net
Capital.ro
Cod Rutier 2025. Echipament obligatoriu în orice mașină. Toți șoferii trebuie să îl aibă
StirileBZI
Câți bani pot să scoată românii de la bancomat în 2025. Băncile au impus noi limite!
Prosport.ro
FOTO. Cum arată arbitra la care s-au dat fotbaliștii pe teren: „Unii mi-au scris pe Instagram”
stirilekanald.ro
„Te vei trezi fără inimă”: Cum a semănat Jack Spintecătorul teroare în București
Descoperire șocantă în casa unei rude de a lui Petre Roman
MediaFlux
Scad pensiile pentru sute de mii de pensionari! Instanța a decis. Lovitură pentru seniori
Shtiu.ro
Cine a inventat CNP-ul și CE ASCUNDE ultima CIFRA a CNP-ului? Dacă ai 3 sau 8 însemană că...
Puterea.ro
O farsă medievală cu urne moderne: ce ar fi trebuit să fie campania prezidențială și ce a ajuns